2015年4月1日，日本厚生劳动省（MHLW）宣布了更新后的孤儿药认定标准。这一新规定可能也会应用到孤儿医疗器械的认定体系。
用于治疗“指定的难治性疾病”的药物现在有资格被认定为孤儿药。现在定义为影响日本人 口约0.1％的疾病 — 政府还澄清在日本患者人群最多不超过18万将被视为符合条 件。在此之前，用于治疗50,000或更少的患者的疾病才可以被认定为孤儿药。
这一改变意味着更多的治疗将有机会在日本被认定为孤儿药。这包括溃疡性结肠炎，一种影响大概144,000日本患者的疾病，帕金森病，影响约110,000日本患者。
除了改变患者的人口标准，其他孤儿药的认定标准保持不变。日本为研发孤儿药的公司提供多种奖励措施，如优惠的税收待遇、药品补贴款，以及注册申请时的优先审评。